Novartis ha recentemente annunciato che il proprio farmaco ruxolitinib ha raggiunto l’endpoint primario in uno studio registrativo di fase III, per il trattamento della Policitemia Vera o malattia di Vaquez. Si tratta di una malattia clonale della cellula staminale emopoietica (cioè la cellula del midollo da cui derivano tutte le cellule mature che circolano nel sangue periferico: globuli rossi o eritrociti, globuli bianchi o leucociti, e piastrine). E’ caratterizzata da una proliferazione persistente ed incontrollata della linea eritropoietica indipendente dai meccanismi che fisiologicamente regolano l’eritropoiesi, cioè la produzione di eritrociti.
L'incidenza della policitemia vera aumenta con l’età ed è di circa 0.7-2.6 casi per 100.000 abitanti per anno. La patologia è caratterizzata da un'aumentata attività della proteina tirosin-chinasica JAK2, coinvolta nei meccanismi di regolazione della proliferazione cellulare.
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