Il farmaco ha dimostrato un’elevata efficacia nella stabilizzazione della transtiretina, la proteina alla base della patologia
Milano – La Commissione Europea (CE) ha dato il via libera all'immissione in commercio del farmaco acoramidis per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM): la nuova molecola sarà disponibile per gli adulti colpiti dalla forma wild-type della malattia, legata all'età, così come per quelli con la variante ereditaria. Un importante progresso nella lotta contro una patologia che ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti.
L'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), detta anche amiloidosi cardiaca da transtiretina o cardiomiopatia amiloide da transtiretina, è una malattia grave e progressiva che causa una cardiomiopatia restrittiva, portando a insufficienza cardiaca. I pazienti che ne sono affetti sono continuamente a rischio di peggioramenti a causa dell'accumulo di fibrille amiloidi - piccole aggregazioni di proteine - nel cuore.
Acoramidis è una piccola molecola somministrata per via orale, altamente selettiva, che stabilizza la proteina transtiretina con un'efficacia superiore al 90%. L'approvazione del farmaco da parte della CE si basa sui dati dello studio clinico di Fase III ATTRibute-CM, che hanno mostrato la superiorità di acoramidis, rispetto al placebo, nel ridurre il tasso di mortalità per qualsiasi causa (ACM) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari (CVH) nei pazienti con ATTR-CM. I principali risultati della sperimentazione indicano una riduzione del rischio del 36% nell'endpoint composito di mortalità per tutte le cause e primo ricovero cardiovascolare a 30 mesi, rispetto al placebo, con benefici già visibili a partire dal terzo mese di trattamento, nonché una diminuzione del 50% del rischio relativo di ospedalizzazioni cardiovascolari annualizzate rispetto al placebo, a 30 mesi. Inoltre, i dati provenienti della fase di estensione in aperto dello studio ATTRibute-CM hanno dimostrato una riduzione del 34% del rischio di mortalità per tutte le cause a 42 mesi, evidenziando il potenziale di acoramidis nel migliorare la sopravvivenza a lungo termine. Il farmaco ha evidenziato un buon profilo di sicurezza ed è stato generalmente ben tollerato dai pazienti.
“Acoramidis rappresenta un progresso significativo nel trattamento dell'ATTR-CM, una malattia spesso sottodiagnosticata e progressiva, causata dall'instabilità della transtiretina, che porta alla formazione di amiloide nel cuore con gravi conseguenze come insufficienza cardiaca e aritmie”, ha dichiarato la Prof.ssa Marianna Fontana, University College London (UCL), cardiologa al National Amyloidosis Centre nel Regno Unito. “L'innovazione terapeutica è essenziale per migliorare gli esiti di questa patologia debilitante. Acoramidis è stato sviluppato appositamente per rallentare la progressione dei sintomi e migliorare la prognosi dei pazienti con ATTR-CM grazie alla sua capacità di stabilizzare quasi completamente la transtiretina”.
“L’insufficienza cardiaca è una delle sfide più gravi per la salute pubblica a livello globale, e l’ATTR-CM ne è spesso una causa poco conosciuta”, ha evidenziato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization e membro del Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer, azienda che detiene i diritti esclusivi di commercializzazione di acoramidis in Europa. “L’approvazione di acoramidis da parte della CE rappresenta un traguardo significativo, poiché offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica ad azione rapida, capace di ridurre il rischio di eventi cardiovascolari e di rallentare la progressione della malattia”.
Seguici sui Social