Il nuovo anticorpo monoclonale sarà disponibile in una penna pre-riempita che consente l'auto-iniezione sottocutanea
Milano – La Commissione Europea (CE) ha approvato l’uso del farmaco garadacimab come trattamento sottocutaneo mensile per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni. Garadacimab è un anticorpo monoclonale che inibisce il fattore XIIa, una proteina plasmatica a monte della cascata della chinina-callicreina che porta all’insorgenza degli attacchi di HAE, e sarà disponibile in una penna pre-riempita che consente l'auto-iniezione sottocutanea.
L’angioedema ereditario (HAE) è una patologia genetica caratterizzata da improvvisi attacchi di gonfiore (edema) che possono colpire, anche contemporaneamente, diverse parti del corpo, tra cui il viso, l’addome, la laringe e le estremità. Gli attacchi di HAE che coinvolgono il viso o la gola possono comportare la chiusura delle vie aeree e, se non tempestivamente trattati, possono mettere a rischio la vita dei pazienti.
L'approvazione di garadacimab da parte della Commissione Europea si basa sui dati positivi provenienti dal trial registrativo di Fase III VANGUARD e dalla sua fase di estensione in aperto. I risultati completi della sperimentazione sono stati pubblicati sul numero di aprile 2023 di The Lancet e i risultati primari della fase di estensione sono stati pubblicati sul numero di ottobre 2024 di Allergy.
“Il carico fisico ed emotivo dell'HAE è importante, e la prevalenza effettiva della malattia potrebbe essere più alta di quanto attualmente riscontrato a causa della difficoltà della diagnosi”, dichiara il Prof. Markus Magerl, Head of Clinical Trials, Charité University Hospital (Berlino). “La natura imprevedibile dell'HAE è uno degli aspetti più scoraggianti per i pazienti, che non sanno mai quando potrebbe verificarsi un attacco. Le attuali terapie preventive per l'HAE agiscono a vari livelli della cascata della chinina-callicreina, ma nessuna la previene a monte come garadacimab”
“Garadacimab, trattamento sottocutaneo mensile che inibisce il Fattore XIIa, rappresenta una nuova opzione terapeutica per l’HAE”, afferma Henrik Balle Boysen, Presidente di HAE International (HAEi). “Le persone con angioedema ereditario ora hanno un altro trattamento per ridurre il carico associato a questa condizione genetica e realizzare l'obiettivo condiviso della comunità HAE di vivere la vita al massimo del suo potenziale.”
“Garadacimab rappresenta un significativo avanzamento nella gestione dell'angioedema ereditario, offrendo alle persone che vivono con questa condizione potenzialmente letale un controllo a lungo termine degli attacchi, unitamente a una via di somministrazione semplice e comoda per il paziente”, commenta Oliver Schmitt, Amministratore Delegato di CSL Behring Italia. “Questa nuova opzione terapeutica, scoperta e sviluppata interamente da CSL, sottolinea il quarantennale impegno dell’azienda nella ricerca e ottimizzazione del trattamento dell'HAE con l’obiettivo di rendere i pazienti liberi dai sintomi della malattia. Un ringraziamento va a tutti i colleghi, medici e pazienti che hanno contribuito a raggiungere questo entusiasmante traguardo.”
Seguici sui Social