Il farmaco è indicato per la prevenzione degli attacchi della malattia in pazienti di almeno 12 anni di età
Roma – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di garadacimab (Andembry®), un nuovo anticorpo monoclonale ricombinante indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età.
L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara, con una prevalenza stimata di circa un caso ogni 50.000 persone. In Italia si valuta che le persone affette dalla malattia siano circa 1.200, anche se il numero reale potrebbe essere superiore a causa di diagnosi mancate o tardive. La forma più comune di HAE è causata dalla carenza o dal malfunzionamento della proteina C1-inibitore (C1INH), che regola la permeabilità dei vasi sanguigni e i processi infiammatori. In assenza di un adeguato controllo, si verificano attacchi ricorrenti caratterizzati da edemi improvvisi, imprevedibili e dolorosi che possono interessare addome, volto, arti e laringe. Quando l’edema coinvolge le vie aeree superiori può diventare potenzialmente letale, se non trattato tempestivamente. Oltre al rischio clinico, l’imprevedibilità degli attacchi comporta un rilevante carico psicologico e un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Garadacimab è il primo e unico trattamento di profilassi mensile che agisce inibendo il Fattore XII attivato (FXIIa), snodo chiave nella genesi degli attacchi di HAE. Il farmaco è disponibile in penna preriempita per autosomministrazione sottocutanea una volta al mese. La terapia ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio sulla base dei dati di efficacia e sicurezza dello studio di Fase III VANGUARD e della sua successiva fase di estensione in aperto.
“L’angioedema ereditario è una patologia complessa che richiede un controllo continuo e strategie preventive efficaci”, afferma Mauro Cancian, Direttore dell’UOC di Allergologia dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, Presidente della rete italiana per l’angioedema ereditario (ITACA) e Chair del Working Group Angioedema dello European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI). “Ridurre la frequenza degli attacchi significa migliorare in modo sostanziale la qualità di vita dei pazienti. L’Italia dispone di una solida esperienza clinica nell’HAE e l’accesso a nuove opzioni terapeutiche amplia ulteriormente la nostra capacità di personalizzare il trattamento”.
“Il lancio di garadacimab in Italia conferma l’impegno di CSL nell’area delle malattie rare e, in particolare, nell’angioedema ereditario, dove vantiamo una presenza consolidata”, spiega Giuseppe Cucchiaro, General Manager di CSL Italia. “Garadacimab è il primo anticorpo monoclonale sviluppato internamente dai nostri ricercatori a ottenere l’approvazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la rimborsabilità in Italia da oggi. Questo traguardo testimonia la forza della nostra ricerca e la volontà di offrire soluzioni terapeutiche innovative ai pazienti italiani”.
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