Secondo due esperti dell'ospedale Careggi di Firenze, il farmaco rappresenta una terapia sostitutiva più mirata, personalizzata in base alle esigenze di ogni singolo paziente
FIRENZE – La malattia di von Willebrand è la più frequente patologia emorragica ereditaria. È causata da anomalie qualitative o quantitative del fattore di von Willebrand (VWF), una proteina collante fondamentale per l'interazione piastrine-subendotelio e per la stabilizzazione del fattore VIII nel plasma.
Le manifestazioni cliniche sono rappresentate principalmente da un eccessivo sanguinamento mucocutaneo e prolungato stillicidio dopo interventi chirurgici. Lo scopo della terapia è correggere l'anormale adesione-aggregazione delle piastrine come risultato di un VWF basso o disfunzionale, e la relativa coagulazione anomala dovuta ai bassi livelli di fattore VIII. Le opzioni terapeutiche attuali sono la desmopressina, che rilascia VWF endogeno da cellule endoteliali, e il VWF esogeno contenuto nei concentrati di VWF/fattore VIII plasmaderivati.
Uno studio pubblicato sulla rivista Expert Opinion on Orphan Drugs si concentra sui potenziali benefici terapeutici del primo concentrato di VWF ricombinante, vonicog alfa. Fra gli argomenti trattati dagli autori, Giancarlo Castaman e Silvia Linari, del Dipartimento del Cuore e dei Vasi dell’Ospedale Careggi di Firenze, ci sono lo sviluppo clinico, il profilo farmacocinetico, la sicurezza e l'efficacia dei dati derivanti dagli studi clinici di fase 1 e 3 nei pazienti con malattia di von Willebrand clinicamente grave.
Vonicog alfa può fornire vantaggi nel trattamento della patologia, perché è un VWF ricombinante ad elevata purezza, con un alto profilo di efficacia quando co-somministrato con fattore VIII, così come da solo. Grazie alla sua efficacia anche in assenza di fattore VIII, vonicog alfa offre la possibilità di una terapia sostitutiva più mirata, personalizzata in base alle esigenze di ogni singolo paziente.
Seguici sui Social