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La sfida è trasformare i dati in politiche concrete per garantire equità di accesso e qualità delle cure

Maria Luisa Scattoni è il nuovo direttore del Centro nazionale malattie rare (CNMR) dell'Istituto Superiore di Sanità. Subentra a Domenica Taruscio in un momento critico per il sistema sanitario italiano, in cui la gestione delle malattie rare richiede sempre più integrazione tra ricerca, territorio e politiche pubbliche.
Dirigente di ricerca dell'ISS, Scattoni coordina da anni l'Osservatorio Nazionale Autismo e ha costruito la sua carriera sulla gestione di network clinici di eccellenza come NIDA e BABY@NET, progetti dedicati alla sorveglianza e alla diagnosi precoce dei disturbi del neurosviluppo. 

Il suo curriculum scientifico parla chiaro, con oltre 140 pubblicazioni peer-review, un H-index di 42 e un ruolo centrale nell'elaborazione delle Linee Guida ISS per la diagnosi e il trattamento dei disturbi dello spettro autistico, documenti che hanno uniformato le pratiche cliniche in tutto il Paese.
Componente dell'Osservatorio nazionale sulla condizione delle persone con disabilità, ha contribuito alla redazione del decreto legislativo sulla riforma della disabilità.

DAI DATI ALLE DECISIONI

Assumere la direzione del CNMR significa ereditare un patrimonio costruito negli anni su competenze scientifiche e collaborazione istituzionale. Significa anche guardare avanti, in un contesto dove dati, reti cliniche e politiche pubbliche non sono più compartimenti stagni ma parti di un unico ecosistema.
La nuova direttrice ha le idee chiare. La prima priorità è rafforzare la collaborazione con il Ministero della Salute e con le Regioni, perché è su questo asse che i principi di equità diventano servizi reali. Si lavorerà per sviluppare e armonizzare i Percorsi Diagnostico-Terapeutico Assistenziali (PDTA) e per costruire percorsi innovativi di transizione dall'età pediatrica all'età adulta, integrando dimensioni sanitarie, sociali e comunitarie nel cosiddetto “progetto di vita” del paziente.

La seconda è consolidare i sistemi di sorveglianza e i registri di patologia. La qualità e l'interoperabilità dei dati sono essenziali per stimare i ritardi diagnostici, analizzare la mobilità sanitaria, orientare la ricerca clinica. In un momento in cui anche l'Europa punta sugli spazi comuni dei dati sanitari, il CNMR vuole affermarsi come infrastruttura nazionale per la governance informativa delle malattie rare.

Particolare attenzione andrà alle strategie di prevenzione primaria e agli screening neonatali, collegando diagnosi precoce, percorsi assistenziali e valutazione dell'efficacia dei programmi di sanità pubblica. Un'area ritenuta strategica è quella delle malattie senza diagnosi e dei casi ad alta complessità, per la quale il Centro vuole assumere il ruolo di collegamento tra clinica, ricerca traslazionale e reti specialistiche, affinché nessun paziente resti escluso dai percorsi di conoscenza e cura.
Non meno importante sarà il dialogo con l'Agenzia Italiana del Farmaco per garantire l'accesso alle terapie innovative, monitorare farmaci orfani e terapie avanzate, valutare l'impatto delle politiche di rimborso. Servizi di orientamento come il Telefono Verde Malattie Rare continueranno a essere un punto di riferimento, mentre crescerà l'impegno nelle Health Humanities per valorizzare la partecipazione attiva dei pazienti.

UN PONTE TRA SCIENZA E TERRITORIO

La nomina di Scattoni è il collegamento tra ricerca di base e implementazione di politiche sanitarie. Il Centro non solo prosegue il lavoro avviato, ma lo rilancia orientandosi all'integrazione tra livelli di governo, con più strumenti per leggere e governare la complessità, più alleanze tra sanità, ricerca, politiche sociali e comunità. Una sfida da affrontare insieme alle istituzioni e alle associazioni di pazienti.