Il Comitato Tecnico Scientifico (CTS) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha negato l’uso del farmaco orfano salvavita (Elosulfase Alfa) per la Mucopolisaccaridosi IVA, nota come Sindrome di Morquio, con la seguente motivazione “la CTS ritiene inappropriato al momento l’inserimento nella lista 648/96 per il persistere di aree di incertezza riguardo efficacia e sicurezza a lungo termine”.
Pronta la risposta del presidente dell’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini, Flavio Bertoglio: “Sono basito nel leggere la motivazione della CTS dell’AIFA in quanto sinceramente non so come possano sostenere che ci siano aree di incertezza dopo che la FDA americana ha approvato il farmaco e l’EMA europea ha espresso la positive opinion; sarebbe come dire che questi due organismi dopo mesi di analisi di dati ed ispezioni hanno sbagliato a valutare il farmaco, mentre la CTS in pochi giorni ha visto tutto chiaro!"

"Intanto il governo francese - spiega Bertoglio - per il tramite di un aspetto legislativo simile alla nostra Legge 648, da 6 mesi lo sta fornendo ai pazienti Morquio A francesi attraverso il proprio servizio sanitario nazionale. Chiederemo spiegazioni più approfondite ai responsabili dell’AIFA, per far sì che noi e tutti si riesca a capire meglio il perché di questo diniego”.

"L’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi - conclude Bertoglio - certamente non rimarrà a guardare e valuterà ogni tipo di azione utile ad annullare questa che ci appare come un’ inaccettabile discriminazione!"