USA - In base ai risultati di uno studio preclinico condotto dai ricercatori del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), particolari peptidi sintetici chiamati 'miniepcidine' sembrano rappresentare un potenziale trattamento per due diverse tipologie di malattie genetiche del sangue, la policitemia vera (PV) e la beta talassemia (BT). L'incoraggiante ricerca è stata recentemente pubblicata sulla rivista specializzata Blood, e potrebbe aprire la strada a future sperimentazioni cliniche di queste nuove sostanze peptidiche.

Le miniepcidine rappresentano versioni modificate dell'epcidina, un ormone naturale deputato alla regolazione dei livelli di ferro. Questi peptidi artificiali sono più piccoli dell'epcidina ma, nel corso di vari test condotti su animali, hanno dimostrato di possedere un'attività biologica duratura e una significativa stabilità a lungo termine. Gli esperti del CHOP hanno sperimentato le miniepcidine in due diversi modelli murini, geneticamente modificati per simulare, rispettivamente, gli effetti della beta talassemia e della policitemia vera.

Per quanto riguarda i topi affetti da BT, negli esemplari più giovani la miniepcidina è stata in grado di normalizzare i livelli di globuli rossi e di alleviare i sintomi di anemia e di accumulo di ferro. Negli animali più anziani, il composto ha ottenuto benefici relativi alla produzione dei globuli rossi, senza interferire con il farmaco chelante utilizzato per rimuovere i depositi di ferro in eccesso.

Nei topi affetti da PV, la miniepcidina è riuscita a ridurre l'assorbimento del ferro, portando ad una conseguente stabilizzazione della produzione di globuli rossi. Inoltre, la terapia ha determinato una diminuzione dei sintomi di splenomegalia (aumento di volume della milza).

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR 2020 - Instant book

Premio OMaR 2020 - Instant book

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni