Emofilia B: nuovi dati sulla terapia genica

Con questa terapia genica l’azienda CSL Behring ha vinto il Prix Galien USA 2023 nella categoria “Miglior Prodotto per le Malattie Rare/Orfane”

La terapia genica è un trattamento innovativo che risponde a esigenze ancora insoddisfatte nella comunità dell'emofilia B e i dati dello studio HOPE-B, presentati a Dicembre 2023 al 65° Meeting dell’American Society of Hematology (ASH) continuano a dare fiducia sui benefici clinici di etranacogene dezaparvovec.

I risultati a tre anni dello studio registrativo HOPE-B dimostrano che una singola infusione di etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix) consente livelli di attività del fattore IX elevati e sostenuti nel tempo e riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali rispetto alla profilassi con fattore IX, con un profilo di sicurezza favorevole. A tre anni dal trattamento con etranacogene dezaparvovec, il 94% dei pazienti è rimasto libero dalla profilassi. Marianna Alacqua, direttore medico di CSL Italia, ha dichiarato: “Questi dati a 3 anni sono un’ulteriore conferma del valore clinico di etranacogene dezaparvovec rispetto agli attuali trattamenti e rappresentano una reale opportunità nella gestione dei pazienti con emofilia B elegibili alla terapia genica”.

Lo sviluppo clinico pluriennale di etranacogene dezaparvovec è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali di commercializzazione del trattamento.

CSL e uniQure hanno annunciato di aver ricevuto il Prix Galien USA 2023 nella categoria “Miglior Prodotto per le Malattie Rare/Orfane” per etranacogene dezaparvovec. Il Prix Galien USA è il premio più importante negli Stati Uniti per l'avanguardia nei progressi scientifici nella biologia. "CSL è onorata di ricevere il Premio Galien per etranacogene dezaparvovec", ha dichiarato il dott. Oliver Schmitt, amministratore delegato di CSL Italia. "Ringraziamo la Fondazione Galien per aver riconosciuto l’importante promessa e speranza che questa terapia offre alle persone affette da emofilia B”.

Il farmaco etranacogene dezaparvovec è stato approvato sia negli Stati Uniti che in Europa. Si tratta della prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia B severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX.

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