Il farmaco fidanacogene elaparvovec ha dimostrato una significativa riduzione dei sanguinamenti rispetto all’attuale standard di cura per la patologia
Da oggi i pazienti europei affetti da emofilia B hanno a disposizione una seconda terapia genica per il trattamento della patologia: dopo aver approvato nel 2023 l’impiego del farmaco etranacogene dezaparvovec, di CSL Behring, la Commissione Europea ha ora concesso l’autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di fidanacogene elaparvovec (nome commerciale Durveqtix). Questa nuova terapia genica, prodotta da Pfizer, è indicata per pazienti adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave senza una storia di inibitori del fattore IX (FIX) e senza anticorpi rilevabili diretti contro il virus adeno-associato di sierotipo Rh74.
L’emofilia B è una rara malattia emorragica causata da un’anomalia genetica che provoca una carenza di fattore IX (FIX), una proteina essenziale per il corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue. Lo standard di cura per l’emofilia B è rappresentato da infusioni profilattiche di FIX necessarie a mantenere alti i livelli di questo fattore della coagulazione: nonostante ciò, molti pazienti affetti da forme moderate o gravi della malattia possono continuare a sperimentare episodi spontanei di sanguinamento. Fidanacogene elaparvovec è una terapia progettata per affrontare direttamente la causa genetica dell’emofilia B e permettere all’organismo, attraverso un’unica somministrazione del farmaco, di produrre autonomamente adeguati livelli di FIX.
L'approvazione condizionata di fidanacogene elaparvovec si basa sui risultati dello studio di Fase III BENEGENE-2, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del farmaco in 45 pazienti adulti (di età compresa tra 18 e 62 anni) affetti da emofilia B da moderatamente grave a grave, cioè con attività di FIX pari o inferiore al 2%. La sperimentazione ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia, dimostrando che l’impiego di fidanacogene elaparvovec ha indotto una riduzione statisticamente significativa del tasso annualizzato di sanguinamenti rispetto al regime di profilassi con FIX. La terapia ha mantenuto la sua efficacia anche tra il secondo e il quarto anno dopo la somministrazione ed è stata generalmente ben tollerata, con un profilo di sicurezza coerente con quello emerso nella sperimentazione di Fase I/II sul farmaco.
Per maggiori informazioni su fidanacogene elaparvovec è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto pubblicato sul sito dell’Agenzia Europea per i Medicinali.
Seguici sui Social