Il trattamento per questa forma di mucopolisaccaridosi è il primo ad entrare nell’innovativo Rare Disease Program USA

La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente riconosciuto come farmaco orfano nell'ambito del nuovo programma di revisione prioritaria PRV relativo alle malattie rare pediatriche, il prodotto Elosulfase alfa.
Elosulfase alfa (Vimizim ™) è un farmaco utilizzato nella terapia enzimatico sostitutiva (ERT) ed  è già stato approvato per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (conosciuta anche come Sindrome di Morquio) ma è anche il primo farmaco ad essere stato sottoposto al nuovo Priority Review Voucher (PRV) guidato dall'Ufficio Orphan Products Development dell'FDA.

Molte delle malattie considerate rare (con una prevalenza inferiore allo 0,05% della popolazione) colpiscono individui in età pediatrica e la maggior parte sono disturbi di grave entità.

Le malattie rare, quando vengono diagnosticate, richiedono un iter di esami lungo ed estenuante per i pazienti.  Proprio per questa ragione è necessario, una volta che finalmente si è arrivati alla corretta diagnosi, velocizzare la fase d'inizio della terapia e la commercializzazione dei farmaci orfani.

Come spiegato dalla dott.ssa Anne Pariser dell'FDA- in un'intervista pubblicata su Medscape.com - attraverso il nuovo programma PRV è possibile ottenere tale risultato. La Dott.ssa ha infatti dichiarato che: “L'intento principale del programma PRV è quello di fornire un incentivo ulteriore alle ditte farmaceutiche perché si occupino di tali farmaci”.