Approvazione europea

Potranno disporre del trattamento anche tutti gli adolescenti affetti dalla malattia, a prescindere dal loro stato di crescita

La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente approvato l’utilizzo dell’anticorpo monoclonale burosumab per il trattamento degli adolescenti più grandi e degli adulti con ipofosfatemia legata all’X (XLH). In Europa, il farmaco era già indicato per la malattia nei bambini di età pari o superiore a un anno e negli adolescenti con scheletro in crescita; ora, con questo ampliamento dell’autorizzazione, tutti i pazienti adolescenti con XLH, indipendentemente dalla fase di crescita, nonché i pazienti adulti, sono eleggibili al trattamento con burosumab.

Fino ad oggi, gli adulti con XLH avevano opzioni terapeutiche molto limitate per questa patologia progressiva e disabilitante”, ha dichiarato la dott.ssa Karine Briot, Hôpital Cochin, Parigi, Francia. “L’autorizzazione concessa oggi costituisce un passo avanti di grande valore, perché per la prima volta i pazienti adulti con XLH possono contare su un’opzione sviluppata per funzionare sui meccanismi patogenetici che causano la malattia”.

La richiesta di ampliamento dell’autorizzazione all’immissione in commercio è stata supportata dai dati di due studi di Fase III: lo studio UX023-CL303, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha verificato la sicurezza e l’efficacia di burosumab negli adulti con XLH, e lo studio UX023-CL304, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato gli effetti del farmaco sull’osteomalacia (rammollimento delle ossa) negli adulti con XLH. In questi due studi è stato dimostrato che burosumab produce un incremento dei livelli di fosfato sierico e li mantiene nell’intervallo di normalità, contribuisce alla guarigione di pseudofratture e fratture dovute alla malattia e migliora l’osteomalacia stessa. I pazienti, inoltre, hanno avuto meno dolore e rigidità articolare, e la loro funzione fisica e mobilità è progressivamente migliorata nel corso del tempo. Il profilo di sicurezza di burosumab, infine, è risultato coerente con quanto osservato in altri studi clinici condotti con il farmaco, con eventi avversi quali reazioni nel sito di iniezione, iperfosfatemia e ipersensibilità. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento.

“La decisione odierna della Commissione Europea è un momento importante per la gestione della XLH, una malattia cronica e progressiva, con un impatto negativo molto forte sulla vita di bambini e adulti,” ha dichiarato Abdul Mullick, Presidente di Kyowa Kirin International. “Questo risultato rientra nella nostra missione di rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti, delle loro famiglie e dei professionisti medici che si prendono cura di loro. Con questa autorizzazione, anche gli adolescenti più grandi e gli adulti con XLH potranno beneficiare del trattamento con burosumab, l’unica terapia mirata che agisce sui meccanismi patogenetici di questa malattia. Ora concentreremo i nostri sforzi per assicurare l’accesso al maggior numero possibile di persone in questo gruppo allargato di pazienti eleggibili al trattamento”.

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