Il trattamento prolungato con il farmaco ha dimostrato di migliorare significativamente dolore, rigidità, affaticamento, funzionalità fisica e mobilità
Milano – L’azienda Kyowa Kirin ha annunciato la pubblicazione di nuovi dati che evidenziano i benefici sostenuti del trattamento con burosumab negli adulti con ipofosfatemia legata all’X (XLH), una rara malattia metabolica delle ossa. I dati mostrano che gli adulti con XLH sperimentano un dolore importante, rigidità, affaticamento e compromissione delle funzioni fisiche e deambulatorie: ora, in uno studio clinico di Fase III, il trattamento con burosumab è stato associato, dopo 96 settimane, a un miglioramento significativo della sintomatologia rispetto al basale.
I dati, pubblicati sulla rivista BMJ RMD Open, provengono da una sperimentazione in aperto, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, condotta per valutare l'efficacia e la sicurezza di burosumab in adulti con XLH. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, mostrando un effetto statisticamente significativo nell'aumento delle concentrazioni di fosfato sierico a 24 settimane, rispetto al placebo. Dopo 24 settimane, il gruppo di pazienti trattati con placebo è passato al trattamento con burosumab e sono stati raccolti dati sui marcatori metabolici e biochimici, sugli esiti riportati dai pazienti (Patient Reported Outcomes, PRO) e sulle misure di mobilità fino a 96 settimane. Questa nuova pubblicazione si concentra sui risultati dell'analisi dei PRO e sui punteggi di mobilità.
Alla settimana 96, lo studio ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi nei PRO rispetto al basale, come emerso dai risultati degli indici WOMAC (Western Ontario and the McMaster Universities Osteoarthritis Index), relativo all’osteoartrite, Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF), riguardante il dolore, e Brief Fatigue Inventory (BFI), relativo all’affaticamento. Sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi nella funzione deambulatoria, misurata dal test del cammino in 6 minuti (6MWT), anche a 96 settimane rispetto al basale. I dati a 48 settimane, precedentemente pubblicati, hanno anche mostrato miglioramenti in alcuni PRO, tra cui rigidità e dolore, così come la guarigione di fratture o psedufratture.
La dottoressa Maria Luisa Brandi, co-autrice dello studio, Presidente dell’associazione FIRMO, Firenze, ha affermato: “Lo studio evidenzia le molte sfide fisiche affrontate dai pazienti adulti con XLH, tra cui il dolore, la rigidità, l’affaticamento e la difficoltà a camminare. É stato precedentemente dimostrato che il trattamento migliora l’omeostasi del fosfato nei pazienti adulti con XLH, rispetto al placebo. La nuova analisi suggerisce che, nonostante le complicazioni a lungo termine e la menomazione fisica associata alla XLH negli adulti, questa terapia può anche migliorare la funzionalità fisica e la qualità della vita degli adulti con XLH nel lungo periodo".
Tomohiro Sudo, direttore esecutivo del dipartimento Global Product Strategy di Kyowa Kirin, ha dichiarato: "Kyowa Kirin è impegnata a migliorare la vita delle persone con XLH e delle loro famiglie. Lavoriamo assiduamente per comprendere, gestire e trattare al meglio la XLH. Questi nuovi importanti dati evidenziano le molte sfide fisiche che le persone affette da XLH affrontano ogni giorno, quali sono le loro esigenze ancora insoddisfatte e come Kyowa Kirin sta perseguendo il suo scopo, per far sorridere le persone”.
Burosumab è un anticorpo monoclonale umano ricombinante IgG1 diretto contro l’ormone fosfaturico FGF23 (fattore di crescita dei fibroblasti 23). Bloccando l’eccesso di FGF23 nei pazienti, il farmaco mira ad aumentare il riassorbimento del fosfato da parte del rene e ad aumentare la produzione di vitamina D, con effetto positivo sull’assorbimento a livello intestinale di fosfato e calcio. In Italia, burosumab è disponibile dal 2019. Da settembre 2020, è indicato per il trattamento della XLH nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni, con evidenza radiografica di malattia ossea, e negli adulti. La rimborsabilità del farmaco è limitata al trattamento dei bambini di età compresa fra 1 e 12 anni, con evidenza radiografica di malattia ossea e fino al raggiungimento della maturità scheletrica. Inoltre, da maggio 2021, burosumab è disponibile per autosomministrazione.
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