Il trattamento sembra in grado di attraversare la barriera ematoencefalica

La statunitense FDA ha concesso lo status di farmaco orfano a AGT-182, prodotto dalla società biotecnologica ArmaGen, per il trattamento della Sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi di tipo II – MPS II), patologia lisosomiale causata dall’assenza dell’enzima iduronato-2-solfatasi.

Il farmaco è un anticorpo che si lega ad uno specifico recettore insulinico localizzato sulla superficie delle cellule della barriera ematoencefalica, che sembra essere in grado di agire direttamente sul cervello dei pazienti.

Normalmente i farmaci non sono in grado di oltrepassare la barriera ematoencefalica, ma questa piccola molecola sembra essere potenzialmente in grado di rivoluzionare il trattamento delle patologie a coinvolgimento neurologico.

Per saperne di più è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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