Il farmaco è ancora in sviluppo clinico di Fase II

USA – Nello scorso mese di giugno, Stealth BioTherapeutics ha annunciato i positivi dati ottenuti dallo studio clinico di Fase II 'MMPOWER', in cui è stato valutato il rilascio sistemico del farmaco elamipretide, utilizzato per il trattamento della debolezza muscolare (miopatia mitocondriale) in un gruppo di pazienti affetti da malattia mitocondriale primaria geneticamente confermata. I risultati hanno dimostrato che il trattamento è stato in grado di determinare miglioramenti statisticamente significativi nel 'test del cammino' da 6 minuti (6 MWT, six-minute walk test), endpoint primario della sperimentazione.

Le malattie mitocondriali sono patologie dovute alla disfunzione dei mitocondri, piccoli organelli situati nel citoplasma cellulare. Attualmente, si conoscono più di 200 malattie mitocondriali rare, come la sindrome di Barth o la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON).

“La debolezza muscolare, l'intolleranza all'esercizio e la fatica che vivono i pazienti con malattia mitocondriale primaria possono rendere molto impegnative le più semplici attività quotidiane”, ha dichiarato il dott. Amel Karaa, internista e genetista presso il Massachusetts General Hospital. “Questi risultati dimostrano il potenziale di elamipretide nel contribuire a migliorare la capacità di svolgere tali attività giornaliere. Siamo ansiosi di assistere ai prossimi trial clinici sul farmaco”.

Sulla base di queste incoraggianti prove di efficacia e tollerabilità, Stealth ha annunciato l'inizio di MMPOWER-2, lo studio di estensione che verrà condotto per misurare i benefici a lungo termine di elamipretide nei pazienti con malattia mitocondriale primaria che hanno terminato la precedente sperimentazione MMPOWER. Inoltre, la società sta già pianificando altri successivi trial di Fase III.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.