USA - Marathon Pharmaceuticals ha annunciato che nel corso del primo trimestre del 2016 presenterà alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti una richiesta ufficiale di autorizzazione alla commercializzazione (NDA, New Drug Application) di deflazacort, una terapia sperimentale candidata per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. La FDA ha accettato di procedere ad una valutazione accelerata (Fast Track) del farmaco che, se approvato, potrebbe entrare in commercio negli Stati Uniti a partire dal primo trimestre del 2017.
Nel frattempo, Marathon ha chiesto alla FDA l'autorizzazione per fornire gratuitamente deflazacort a determinati pazienti affetti da DMD che risultino idonei ad accedere a un programma di cura compassionevole (EAP, Expanded Access Program). Se la FDA approverà il programma, i medici potranno iniziare ad iscrivervi i primi pazienti qualificati dal mese di settembre di quest'anno.
Deflazacort è un glucocorticoide con proprietà antinfiammatorie e immunosoppressive che ha già ricevuto dalla stessa FDA la designazione di 'farmaco orfano'per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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