Torna in presenza l’appuntamento di Fondazione LIRH per aggiornare sugli sviluppi della ricerca clinica sulla malattia di Huntington: si terrà il 3 dicembre a Roma (Centro Congressi Roma Eventi, Sala Layola – Piazza della Pilotta 4) il Convegno annuale LIHR 2022 con il punto sulle sperimentazioni terapeutiche in corso.

Numerosi ospiti del mondo dell’Industria, della Ricerca e delle Istituzioni forniranno una panoramica di quanto c’è da sapere e da comprendere.

La partecipazione è libera ma è necessario registrarsi cliccando qui

PROGRAMMA

09.00-09.30 - Registrazione Partecipanti

09.30 – 10.15 –Apertura lavori
Introduzione e saluti di benvenuto
Barbara D’Alessio, Presidente e Direttore Esecutivo Fondazione LIRH

Le sperimentazioni cliniche e il ruolo dei pazienti alla luce della legge 1/2018
Eva Pesaro, Vicepresidente UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare

Approvazione e commercializzazione dei farmaci per le malattie rare
Sandra Petraglia* Dirigente Area Pre-Autorizzazione, AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco

10.15 – 13.30 Le Principali Sperimentazioni Terapeutiche in corso sulla malattia di Huntington
Terapie sintomatiche, terapie neuro-protettive, terapie geniche e terapie genetiche
Overview a cura del Prof.Ferdinando Squitieri, MD, PhD, Direttore Scientifico Fondazione LIRH, Responsabile Unità Huntington IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza/Istituto Mendel

Intervengono:
• Chelley Casey, Vice President, Patient Advocay, Wave Life Sciences
• Y. Paul Goldberg, Chief Scientific Officer, Head of Early Clinical Development, Prilenia
• Selene Capodarca, Global Project Manager Enroll-HD, European Huntington Disease Network
• Catherine Scart, Chief Medical Officer, SOM Biotech
• Alessandra Baroni, Senior Director Medical Affairs, PTC Therapeutics
• Daniel Leonard, Senior Director, Global Patient Advocacy, Corporate Affairs, uniQure*
• Rappresentante persona con malattia di Huntington
Domande e Risposte

13.30 – 14.30 Pausa Pranzo

14.30 – 16.30 Programmi di Ricerca Osservazionale, Bisogni dei Pazienti, Iniziative 2023
Intervengono:
• Alessia Migliore, Presidente NOI Huntington-La Rete Italiana dei Giovani
• Giuseppe Scandale, Presidente LIRH Toscana
• Nicola Micchetti, Presidente LIRH Puglia
• Alessia Zurru, Presidente LIRH Sardegna
• Team Fondazione LIRH e CSS-Mendel

*in attesa di conferma definitiva

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