USA - La società biofarmaceutica AbbVie ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la denominazione di 'farmaco orfano' a venetoclax, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML). Per la stessa indicazione, venetoclax è stato recentemente classificato come farmaco orfano e 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough therapy) anche dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

Venetoclax è un farmaco progettato per inibire selettivamente una particolare proteina, denominata BCL-2 (B-cell lymphoma-2), che risulta essere sovraespressa nel caso di diverse forme tumorali e che impedisce la morte programmata (apoptosi) di numerose cellule, tra cui i linfociti. Venetoclax è sviluppato in collaborazione da AbbVie, Genentech e Roche, ed è attualmente in fase di studio per il trattamento della AML e di altre tipologie di tumore, come la leucemia linfatica cronica (CLL).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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