Milano - Galderma ha annunciato che la molecola sperimentale trifarotene ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di un recente studio clinico di Fase I. Il farmaco è attualmente in via di sviluppo come terapia per l'ittiosi lamellare (LI), una malattia rara che compare al momento della nascita e persiste per tutta la vita, causando la formazione di squame che finiscono per ricoprire l'epidermide. Nel 2014, la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha concesso a trifarotene la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di questa patologia congenita.

Solitamente, il neonato con LI presenta un quadro tipico in cui la sua pelle è avvolta in una specie di membrana trasparente, che può rendere difficoltosa la respirazione o la nutrizione e comportare alcune alterazioni delle palpebre e delle labbra. Quando la membrana si rompe e cade, nel giro di 10-14 giorni, si possono avere disturbi come perdita eccessiva di liquidi, difficoltà nella regolazione della temperatura corporea e aumento del rischio di infezioni. In seguito, la malattia si manifesta con lo sviluppo di squame, soprattutto in corrispondenza delle articolazioni, e con l'ispessimento della pelle delle mani e dei piedi. Si può anche verificare un'alterazione dei capelli e delle unghie. L'ittiosi lamellare, pur non ponendo pericoli per la sopravvivenza dei pazienti, può causare notevole stress psicologico alle persone colpite e ai loro familiari.

Trifarotene è un nuovo agonista dell’acido retinoico che, per le sue potenti proprietà cheratolitiche, rappresenta una potenziale opzione terapeutica per la LI. La formulazione in crema è pensata per potersi adattare a tutte le condizioni della malattia.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni