Lo studio clinico è stato coordinato dal Centro per l’Amiloidosi del Policlinico San Matteo di Pavia
Pavia – Una combinazione di quattro farmaci costituirà la prima terapia con indicazione specifica per una rara malattia ematologica, l'amiloidosi AL (amiloidosi da immunoglobuline/catene leggere). I nomi di queste molecole sono ciclofosfamide, bortezomib, desametasone e daratumumab: quest'ultimo in particolare, già utilizzato per il mieloma multiplo, è stato recentemente approvato sia dalla FDA che dall'EMA anche per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi AL.
Ciò che ha spinto i due enti regolatori a compiere questa scelta sono stati i risultati di una sperimentazione clinica internazionale pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista internazionale New England Journal of Medicine. Lo studio è stato coordinato dal prof. Giampaolo Merlini, fondatore del Centro per l’Amiloidosi del Policlinico San Matteo di Pavia, e ha coinvolto più di 300 pazienti, in Nord e Sud America, Europa, Medio Oriente e Australia.
La sperimentazione clinica si è basata in gran parte sul lavoro svolto negli anni dal Centro di Pavia e in particolare sulle ricerche del prof. Giovanni Palladini, allievo del prof. Merlini e attuale direttore del Centro, che ha messo a punto i criteri per valutare l’efficacia della terapia nei pazienti con amiloidosi AL. “Il daratumumab in associazione a ciclofosfamide, bortezomib e desametasone è efficace nel 90% dei pazienti con amiloidosi AL, è ben tollerato e raddoppia la probabilità che si riesca a migliorare la funzione degli organi colpiti da questa temibile malattia. Diventerà un nuovo standard di cura per questi i pazienti”, ha spiegato il prof. Giampaolo Merlini.
L’amiloidosi AL è la forma più comune di amiloidosi e colpisce più spesso il cuore (nel 75% dei pazienti), i reni (nel 65% dei casi), il fegato (20%), i nervi che trasmettono la sensibilità dai piedi e dalle mani e quelli che regolano la pressione arteriosa (20%). Spesso più di un organo è coinvolto nello stesso paziente. Nell'amiloidosi AL, i depositi di amiloide sono formati da frammenti di anticorpi, le catene leggere, prodotti da cellule che si trovano nel midollo osseo, chiamate plasmacellule.
Il daratumumab è un anticorpo monoclonale che colpisce selettivamente le plasmacellule causandone la morte. Associato alla terapia che comprende un inibitore del proteosoma quale il bortezomib, accelera la risposta e la rende più profonda facilitando il rapido recupero della funzione degli organi colpiti. Questo risultato si aggiunge ai molti successi del Centro per l’Amiloidosi del San Matteo, i cui ricercatori, negli anni, hanno scoperto nuovi tipi di amiloidosi, messo a punto procedure diagnostiche più affidabili, nuovi metodi per predire la prognosi e per valutare la risposta alla terapia, oltre ad avere sperimentato farmaci e schemi terapeutici sempre più potenti.
Il Centro per l'Amiloidosi del Policlinico San Matteo di Pavia è un centro di riferimento internazionale per le amiloidosi sistemiche e può mettere a disposizione dei pazienti tutte le tecnologie e gli strumenti per diagnosticare e seguire queste malattie molto complesse. Ogni anno si eseguono circa 4.000 valutazioni di pazienti affetti da amiloidosi e l'attività clinica si coniuga strettamente ai progetti di ricerca di laboratorio e alle sperimentazioni cliniche.
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